目的:观察艾曲泊帕联合他克莫司对难治性再生障碍性贫血(Refractory aplastic anemia,rAA)的临床疗效.方法:选取2022年1月至2024年6月期间本院收治的64例rAA患者,随机分为对照组和联合组(n=32).对照组口服他克莫司胶囊,初始剂量1mg,bid,后续调整用药剂量使血药浓度维持在4～6μg·L-1;联合组加口服艾曲泊帕,剂量75 mg,qd.治疗1 m后比较两组的临床疗效、不良反应发生率;并采用流式细胞仪测定CD4+T细胞(Cluster of differentiation 4 positive,CD4+)、CD8+T细胞(Cluster of differentiation 8 positive,CD8+)、CD4+/CD8+水平;采用酶联免疫吸附法测定白细胞介素(Interleukin,IL)-6、C反应蛋白(C-reactive protein,CRP).结果:联合组的临床治疗总有效率显著高于对照组(P＜0.05).治疗后,两组的CD4+、CD4+/CD8+均比治疗前显著升高,CD8+水平均比治疗前显著降低,且联合组的CD4+、CD8+、CD4+/CD8+的变化幅度均显著大于对照组(P＜0.05).治疗后,两组的IL-6、CRP水平均比治疗前显著降低,且联合组的IL-6、CRP水平均比对照组显著降低(P＜0.05).两组不良反应发生率无显著差异(P＞0.05).结论:艾曲泊帕联合他克莫司治疗rAA,能提高临床疗效,增强患者免疫功能,减轻炎症反应,且安全性较好.