目的:对比研究不同剂量重组人生长激素(recombinant human growth hormone,rhGH)治疗小儿特发性矮小症(Idiopathic short stature,ISS)的临床价值.方法:收集本院2017年4月至2020年4月收治的116例ISS患儿的临床资料.根据不同剂量rhGH将116例患儿分为A组(rhGH剂量0.1 U?(kg?d)-1)与B组(rhGH剂量为0.2 U?(kg?d)-1).比较两组身高、体重变化情况,并计算生长速度(Growth velocity,GV)、骨龄、血清胰岛素样生长因子-1(Insulin-like growth factor-1,IGF-1)、胰岛素样生长因子结合蛋白-3(Insulin like growth factor binding protein-3,IGFBP-3)、骨钙素(Osteocalcin,OC)、血清25羟维生素D[25(OH)D]、血清游离三碘甲腺原氨酸(Free triiodothyronine,FT3)、促甲状腺激素(Thyroid stimulating hormone,TSH)、游离甲状腺素(Free thyroxine,FT4)及不良反应发生情况.结果:治疗后,两组患儿身高、体重及IGF-1、IGFBP-3、OC、25(OH)D、FT3、FT4水平均较治疗前增高,TSH水平较治疗前下降,B组增高/降低程度明显优于A组;且B组治疗后GV、骨龄均明显高于A组(P<0.05).两组不良反应发生率无差异.结论:高剂量rhGH治疗ISS患儿效果更显著,更有助于促进患儿生长,改善患儿骨代谢,且安全可靠.